Quiero comenzar esta entrada al blog agradeciendo y reconociendo el favor tan inmenso que la maravillosa bióloga Alba Redo hizo al ponerse en contacto conmigo. Hace seis años que no nos vemos (nos conocimos porque ambos teníamos una beca en 2010 para investigar en el Centro Kennedy de Copenhague) y, sin embargo, tuvo el hermoso gesto hace dos días de acordarse de mi hija. Lo hizo tras conocer los ensayos clínicos que se están realizando en pacientes con PKU con esta nueva terapia que ahora os contaré. Muchas gracias Alba por tu ser tan buena bióloga y mejor persona. Desde aquí mi público agradecimiento.

Deseo decir también en mi defensa, antes de comenzar mi exposición, que lamento si no está toda la información suficientemente clara. Quizás no voy a ser capaz de explicarlo todo o de hacerlo de manera correcta. Contextualizar, explicar y adaptar todo lo que tengo que deciros en un lenguaje no científico, no es tarea nada sencilla.

Flagship VentureLabs es una empresa de inversión creada en Estados Unidos en el año 2000. Probablemente es la institución empresarial más importante del mundo en inversión emprendedora. Invierte en otras empresas, fundamentalmente centrada en la innovación tecnológica con alto potencial. Su capital es de 1,4 billones de dólares. Para que os hagáis una idea aproximada de la cantidad tan brutal de dinero que es, os informo que el presupuesto anual de España es una tercera parte de ese dinero, y el de todo Estados Unidos es de aproximadamente 4 billones de dólares.

Hablamos, por lo tanto, de macromovimientos económicos y de acciones y decisiones que pueden moldear el futuro de cientos de millones de personas.

De manera resumida, Flagship VentureLabs pone mucho dinero en compañías con proyectos de innovación, que inventan o pueden lanzar productos revolucionarios.

Lo importante para nosotros, como padres o afectados por la PKU, es que esta empresa decidió invertir 25 millones de dólares en una empresa llamada Rubius Therapeutics, que ha desarrollado una nueva modalidad terapéutica revolucionaria.  El dinero invertido permitirá, además de la investigación, realizar ensayos clínicos con esta novedosa terapia.

Rubius Therapeutics trabaja e investiga en el desarrollo de glóbulos rojos o hematíes (eritrocitos) modificados para el tratamiento de enfermedades autoinmunes, enfermedades metabólicas, cáncer y otras enfermedades graves. Habéis leído bien, buscan la cura de las enfermedades metabólicas.

El método se llama Red-Cell Therapeutics™ o RCTs. Esta nueva modalidad de  tratamiento posee ventajas farmacológicas frente a las terapias tradicionales, debido fundamentalmente a su capacidad natural para enganchar y modular el sistema inmunológico y la circulación sanguínea durante largos períodos de tiempo en el cuerpo.

Harvey Lodish, es doctor en Biología y profesor de bioingeniería en el MIT o Instituto Tecnológico de Massachussets -mejor centro mundial sobre tecnología- y miembro del Instituto Whitehead (es una institución de investigación sin fines de lucro de renombre mundial dedicada a mejorar la salud humana a través de la investigación biomédica básica). Harvey Lodish es además fundador de Rubius Therapeutics y ha afirmado:

«Actualmente, el tratamiento más eficaz para la PKU es una estricta dieta que disminuye la cantidad de fenilalanina en el cuerpo. Rubius Therapeutics ha desarrollado y pre-validado clínicamente una glóbulo rojo terapéutico capaz de reducir enzimáticamente los niveles de fenilalanina en suero humano. Al reducir continuamente los niveles de fenilalanina en la sangre, este nuevo glóbulo rojo terapéutico posee la promesa permitir a los pacientes con PKU vivir con normalidad, sin dietas muy restrictivas. Los glóbulos rojos se pueden producir y diseñar para poseer enormes propiedades bioterapéuticos. Pueden llegar a pasar hasta cuatro meses circulando en la sangre, proporcionando así una oportunidad para realizar tratamientos terapéuticos largos. Los glóbulos rojos tienen también profundos efectos sobre el sistema inmunológico y  pueden incluso finalmente transformar la manera en que tratamos las enfermedades autoinmunes y las alergias.»

Para los que estéis interesados en conocer más sobre el tema os dejo los siguientes enlaces, pero os aviso que están todos en inglés:

1. Flagship Ventures Launches Rubius To Develop Red-Cell Therapeutics™. Following 18 Months of Technology Development, Company Advances Breakthrough Therapeutic Platform with $25M of Initial Capital
2. Acerca de Flagship VentureLabs.
3. Rubius Therapeutics Springs Out of Flagship VentureLabs to Take on PKU with Red Cell Therapeutics.

Rodolfo Ramos Alvárez

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