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CRISPR Y PKU: Tecnología genética para un futuro mejor

CRISPR Y PKU: Tecnología genética para un futuro mejor

On diciembre 4, 2017, Posted by , In Creciendo con PKU, By ,,, , With No Comments

En un país donde las inversiones en investigación brillan por su ausencia, resulta sorprendente que hace 25  años, el investigador Francisco Mojica de la Universidad de Alicante descubriera un sistema de defensa de las bacterias que denominó: CRISPR. Dicho descubrimiento ha abierto grandes posibilidades en el campo de la biotecnología.

Actualmente el sistema CRISPR se utiliza para editar genes actuando directamente sobre el ADN celular. El sistema CRISPR ya se utiliza extensivamente en los laboratorios como una herramienta que permite avanzar mucho más rápidamente en la investigación genética. Las posibilidades de aplicación práctica son también muy altas con vistas al futuro. Aunque en ciertos campos como el tratamiento clínico de enfermedades todavía queda mucho camino por recorrer.

¿Y en qué cosiste el sistema CRISPR?

El sistema se compone de 3 moléculas fundamentales. Una que es capaz de realizar cortes en el ADN, otra que es capaz de reconocer el lugar donde queremos realizar el corte y una tercera que une a las dos anteriores con el fin de que el corte se realice en el lugar deseado.

Una vez realizado el corte, la propia célula dispone de un sistema de reparación del ADN que volverá a unir las partes cortadas. Durante dicha unión, el gen habrá sido modificado de acuerdo a la forma en la que se realizó el corte.

Al disponer de una molécula que indica en qué lugar se debe realizar el corte, la investigación genética clínica trabaja en la línea de adecuar dicha molécula para que dirija el corte al punto donde se ha producido una mutación genética causante de una enfermedad como por ejemplo la PKU. Ya sabemos que la PKU sucede cuando en un mismo individuo coinciden dos alelos mutados que provocan que el gen no sea funcional o que lo sea solo parcialmente. Dichos individuos no son capaces de metabolizar la fenilalanina de forma adecuada. La metodología CRISPR permitiría editar el gen mutado, y volverlo funcional. Solucionando así el problema de la PKU.

Sin embargo, aún estamos lejos de la aplicación práctica de esta tecnología en enfermedades. Para cada enfermedad se deben estudiar multitud de variables, por otro lado hay grupos de presión, ya sean religiosos o civiles contrarios a cualquier modificación en el genoma humano. Y por último la investigación actual no ha llegado a controlar todos los riesgos posibles derivados de la aplicación de esta tecnología como tratamiento clínico.

Otra variante

Recientemente se ha descubierto una variante del sistema CRISPR que podría ser mucho más interesante para su utilización en tratamientos terapéuticos. Este sistema se denomina “repair” y en lugar de actuar sobre el ADN, actúa sobre el ARN-mensajero. El ARNm es el encargado de transmitir la información genética del ADN para que se materialice dicha información. Actuando sobre el ARNm se evita la modificación del genoma y se puede aplicar la modificación del gen durante el tiempo concreto que se desee. Por lo que se ha abierto una puerta mucho más alentadora al tratamiento de enfermedades genéticas, pudiendo incluso evitarse la aparición de muchas de ellas.

Aunque actualmente parece que existe una batalla en cuanto a las patentes y empresas que creen tener derecho a explotar esta tecnología, confiemos que la PKU y OTM puedan llegar a beneficiarse de ella en un futuro no muy lejano.

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