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Publicación del informe de la III fase de estudio de PEGPAL de Biomarin

Publicación del informe de la III fase de estudio de PEGPAL de Biomarin

On marzo 22, 2016, Posted by , In Pensando la PKU, By , , With 4 Comments

A continuación os traduzco rápidamente el informe que se hizo público ayer sobre PEGPAL, esa inyección que nos permitiría bajar los niveles. Los resultados de la III fase, anterior a la puesta de la medicación en el informe son “mixtos” según el informe. Más abajo de la traducción, mi breve comentario. Podéis leer el artículo en versión original aquí.

TRADUCCIÓN DE ARTÍCULO:

El nuevo tratamiento para una enfermedad rara y genética, fenilcetonuria o PKU, desarrollado por Biomarin Pharmaceuticals, ha producido resultados mixtos en la crucial tercera fase del estudio, según se informó el pasado lunes 21.

Pegvalise es na inyección diaria, y consiguió bajar los niveles de fenilalanina de manera significativa (hasta un 62% en comparación con niveles sin tratamiento) en la sangre de los pacientes PKU.De esta manera se consiguió el objetivo principal de la III fase de prueba, de 8 semanas de duración.

Pero, y esto es decepcionante hasta cierto punto, pegvalise fue incapaz de demostrar una mejora significativa en la atención y cambios de humor en pacientes PKU en tratamiento en comparación con los que no hacen tratamiento. De hecho, los pacientes en el grupo de control han tenido mejores resultados medidos en escala de atención que los tratados con pegvalise. Sin embargo, Biomarin añadió sin embargo que debido a los datos adicionales que demuestran una mejora de los sintomas neurocognitivos en los pacientes que usan el PEGPAL por un periodo más largo, se ven optimistas.

Basándose en los resultados de este estudio, Biomarin quiere presentar el pegvaliase para su aprobacion ante la US Food and Drug Administration a finales de este año. (…).

Pegvaliase es una inyección que hay que usar todos los días, que también, como Kuvan, baja los niveles, pero se ha creado creyendola mas fuerte que Kuvan para así poder prescindir de una dieta estricta. Biomarin Cree que Pegvaliase será usado por pacientes PKU, sobre todo adultos, con formas más severas de fenilcetonuria que los que usan Kuvan (…)

Según se ha informado el lunes, los pacientes PKU tratados con pegvaliase han mantenido los niveles de fenilalanina más bajos, mientras que los pacientes que han abandonado el tratamiento vieron sus niveles incrementarse. El efecto de pegvaliase fue una bajada de aproximadamente 62% en comparación con el grupo de placebo., dijo Biomarin

Los beneficios de la bajada de fenilalnina en un estudio de 8 semanas no se ha traducido, sin embargo, en ja mejora de los síntomas neurocognitivos en pacientes PKU. Biomarin añadio que al prolongar el estudio hasta 41 semanas, algunos de los pacientes sí que mostraron mejoras en atención y humor, aparte de una mayor reducción de los niveles de phe (…)

Pegvaliase isn’t an easy drug for PKU patients to tolerate. Almost every patient injected with the drug suffers from hypersensitivity reactions, which forced BioMarin into a prolonged clinical development program to come up with better, safer dosing procedures to use in the phase III study.

Pegvaliase no es una medicación que se tolere facilmente. Casi cada paciente que tuvo una inyección con la medicación ha sufrido reacciones de hipersensitividad, cosa que obligó a Biomarin a desarrollar un programa prolongado para resolver estas cuesiones y proponer unos procedimientos más seguros en la tercera fase del estudio.

Como se dijo ayer, lunes, el 39% de los pacientes tratados con pegvaliase han comentado haber sufrido reacciones de hipersensitividad en comparación con el 14% del grupo de control. No huubo casos de anafilaxia durante este estudio, aunque sí la hubo en el caso de 8% de los pacientes a lo largo de todo el programa de III Fase. Aproximadamente la mitad de los pacientes que lo padecieron, lograron volver al tratamiento con éxito.

Primer comentario personal: no hay panaceo mágico, sí hay mejoras.

El que los resultados sean mixtos, podría parecer un cubo de agua fría para los entusiastas. Entonces, ¿No es una cura para la fenilcetonuria?, ¿entonces, no funciona? No es del todo así, pero tenemos que tener presentes unas cuantas cosas:

  1. Pegvaliase no elimina la fenilcetonuria. es una enfermedad que seguimos padeciendo; la droga solo consigue que podamos comer más, pero el déficit de nuestro cuerpo sigue allí.
  2. Los resultados de comparación en atención y “humores”. No es una cosa que me sorprenda demasiado. Pensemos que a. este estudio se hace con adultos que a menudo han tenido problemas con el seguimiento de la dieta y pueden tener problemas de por sí. b. nadie dijo que pegvaliase iba a reparar daños neurocognitivos, al menos yo lo entendí así, sino que iba a bajar los niveles. Si los bajó, persiste la pregunta de por qué la falta de atención. ¿Faltó tirosina? ¿hay algunos otros factores que desconocemos? ¿Los niveles no eran tan bajos como se debía? ¿O este daño venía de antes y lo que pasó es que no hubo una recuperación total? (cosa que no me extrañaría del todo) Habría que saber más para poder comentar esta situación. Pero insisto, no me parece tan raro, pero a lo mejor debería. No soy especialista en estos temas y con sumo gusto aprenderé de quien pueda aclarar estas cosas.
  3. Los EFECTOS secundarios sí que merecen mucha atención atención. Tengo entendido que los que se mencionan no son los únicos, y los demás también podrían ser preocupantes. Pero aún así, que el 8% de pacientes sufra reacción alérgica brutal, puede dar  que pensar.

En resumen, estas son las primeras noticias que tenemos. ¿Qué debemos pensar de esto? Yo no lo sé, no soy médico. Sigue entusiasmándome la idea de poder comer más cosas algún día, el tema de la mejora neurocognitiva no lo contrlo tanto como para saber predecir si es malo o bueno. Sería interesante saber si tenemos suficientes neurotrasmisores al pasar a PEGPAL.

En todo caso, ¡estaremos al tanto! Intentaré pedir comentario de algún médico especialista para la próxima entrada.

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4 Comments so far:

  1. Marisol dice:

    Estupendo leer esta noticia. Esperanza para las nuevas generaciones pku del otro lado del charco.
    Cada país administra los avances de acuerdo a sus ingresos, a su idiosincrasia y a sus costumbres. En Chile se vive una situación preocupante con relación a los niveles mínimos aceptados, se detecta abandono de la dieta a los 18 años. En consecuencia un retroceso en las características de los jóvenes. Como digo anteriormente, esperanza para las nuevas generaciones.

  2. Agata dice:

    Hola Marisol, sí, ciertamente, en cada país hay diferencias en cuanto al tratamiento disponible. yo mismo noto una gran diferencia entre mi país natal, Polonia, y España, donde por ejemplo Kuvan sí que se subvenciona.
    Lo que sí creo es que esta noticia será esperanzadora para muchso PKUs y nos tenemos que encargar nosotros de que se implante en nuestros respectivos países.

  3. Vilma Negron Rodriguez dice:

    Interesante por demás la información. Lo más importante para los países donde no se da acceso al tratamiento TOTAL para Fenilcetonuria es lograr que se apruebe y se garantice todo lo necesario para cumplir con la dieta. Es la única forma de saber si funciona o no.

  4. […] otras cosas), como con la parte mas científica, enfocada a las nuevas perspectivas (el esperado PEGPAL), nuevos descubrimientos (el importante estudio sobre cerebelo y materia gris que permitió […]

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