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Palynziq ™ de BioMarin: Nuevo tratamiento revolucionario para la PKU

Palynziq ™ de BioMarin: Nuevo tratamiento revolucionario para la PKU

Palynziq™

Recordad este nombre: Palynziq. Es el nuevo tratamiento para la PKU de BioMarin.

Aquí podéis leer el artículo original en el que se publica hoy la noticia.

Aún no está a la venta y tardará en llegar a Europa. Lo que acaba de suceder es que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado su venta y distribución. En junio, muy probablemente, estará ya disponible en Estados Unidos.

Palynziq

Lloro de felicidad igual que vosotros

¿Qué hace el Palynziq?

Palynziq es una inyección que disminuye los niveles de fenilalanina en sangre descomponiéndola. Es una terapia de sustitución enzimática que ataca a la causa subyacente de la PKU.

Palynziq

Palynziq está aprobado ya en USA

¿Para quién está diseñado e indicado?

Es un tratamiento para adultos enfermos de fenilcetonuria. Especialmente está pensado para aquellos afectados por la PKU que no son capaces de mantener sus niveles de fenilalanina en sangre por debajo de 10 ó 600 micromoles / litro.

Palynziq es para adultos. No cuela que te disfraces de mayor. Tendrás que esperar a crecer para probarlo

¿Por qué no está aprobado en Estados Unidos para usarlo con menores de edad?

Esta información no aparece pero queda muy claro en su aprobación que es un medicamento para adultos. Muy probablemente, y con todo el sentido del mundo, no es un medicamento para los niños y niñas con PKU por diversas razones:

  1. La concentración de fenilalanina en sangre en niveles superiores a los recomendados, afecta de forma terrible a los cerebros de todos los afectados por la PKU. Sin embargo, el cerebro de un niño se encuentra en una etapa de máxima sensibilidad, por lo que el daño -y las negativas consecuencias- del exceso de fenilalanina sería terrible, mucho mayor que en el de un adulto.
  2. La situación ideal es ser capaz de controlar de forma autónoma tus propios niveles de fenilalanina en sangre y no depender de una inyección. Es mejor que el menor aprenda sobre su enfermedad y cómo gestionarse, que abandonar dicho aprendizaje porque existe una inyección que hará que baje mis niveles si como lo que no debo.
  3. El medicamento tiene posibles efectos secundarios de grave impacto en adultos, más aún en niños.

¿Cuándo llegará a España?

No lo podemos saber porque las agencias que aprueban los medicamentos en Estados Unidos y en Europa son diferentes. En la UE es la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Tienen criterios diferentes con las FDA aunque muchas veces son parecidos o iguales.

Podría incluso darse la circunstancia, poco probable, de que aquí no se aprobara su uso o de que les exigieran a BioMarin más pruebas de su eficacia.

Palynziq

Sede de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en Londres, por ahora

Viendo casos anteriores, ocurridos con otros medicamente, lo más probable es que al menos tarde un año desde su aprobación en Estados Unidos para que lo aprueben en la Unión Europea.

Otra cosa distinta es que, una vez aprobado su uso en la UE, comience a recetarse con normalidad en España. Es más que posible que Palynziq tenga un precio muy alto.

Pero no corramos más de la cuenta. Hoy lo que toca es celebrar su aparición. Del resto nos preocuparemos en el futuro, cuando llegue el momento. Será cuestión de presionar y organizarse desde distintos frentes con el objetivo de lograr que sea un tratamiento al alcance de todos los adultos con PKU en España.

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