PKU.es

Glóbulos rojos terapéuticos para curar la PKU

Glóbulos rojos terapéuticos para curar la PKU

Quiero comenzar esta entrada al blog agradeciendo y reconociendo el favor tan inmenso que la maravillosa bióloga Alba Redo hizo al ponerse en contacto conmigo. Hace seis años que no nos vemos (nos conocimos porque ambos teníamos una beca en 2010 para investigar en el Centro Kennedy de Copenhague) y, sin embargo, tuvo el hermoso gesto hace dos días de acordarse de mi hija. Lo hizo tras conocer los ensayos clínicos que se están realizando en pacientes con PKU con esta nueva terapia que ahora os contaré. Muchas gracias Alba por tu ser tan buena bióloga y mejor persona. Desde aquí mi público agradecimiento.

Gracias Alba!

Gracias Alba!

Deseo decir también en mi defensa, antes de comenzar mi exposición, que lamento si no está toda la información suficientemente clara. Quizás no voy a ser capaz de explicarlo todo o de hacerlo de manera correcta. Contextualizar, explicar y adaptar todo lo que tengo que deciros en un lenguaje no científico, no es tarea nada sencilla.

Reto

Mi reto hoy es acercar un poco esta nueva terapia a todo el mundo.

Flagship VentureLabs es una empresa de inversión creada en Estados Unidos en el año 2000. Probablemente es la institución empresarial más importante del mundo en inversión emprendedora. Invierte en otras empresas, fundamentalmente centrada en la innovación tecnológica con alto potencial. Su capital es de 1,4 billones de dólares. Para que os hagáis una idea aproximada de la cantidad tan brutal de dinero que es, os informo que el presupuesto anual de España es una tercera parte de ese dinero, y el de todo Estados Unidos es de aproximadamente 4 billones de dólares.

¿Qué valor tiene el dinero?

¿Qué valor tiene el dinero?

Hablamos, por lo tanto, de macromovimientos económicos y de acciones y decisiones que pueden moldear el futuro de cientos de millones de personas.

Macroeconomía y realidad

Macroeconomía y realidad

De manera resumida, Flagship VentureLabs pone mucho dinero en compañías con proyectos de innovación, que inventan o pueden lanzar productos revolucionarios.

Flagship VentureLabs

Flagship VentureLabs

Lo importante para nosotros, como padres o afectados por la PKU, es que esta empresa decidió invertir 25 millones de dólares en una empresa llamada Rubius Therapeutics, que ha desarrollado una nueva modalidad terapéutica revolucionaria.  El dinero invertido permitirá, además de la investigación, realizar ensayos clínicos con esta novedosa terapia.

Rubius Therapeutics

Rubius Therapeutics

Rubius Therapeutics trabaja e investiga en el desarrollo de glóbulos rojos o hematíes (eritrocitos) modificados para el tratamiento de enfermedades autoinmunes, enfermedades metabólicas, cáncer y otras enfermedades graves. Habéis leído bien, buscan la cura de las enfermedades metabólicas.

Rubius Therapeutics

Imagen de la web de Rubius Therapeutics

El método se llama Red-Cell Therapeutics™ o RCTs. Esta nueva modalidad de  tratamiento posee ventajas farmacológicas frente a las terapias tradicionales, debido fundamentalmente a su capacidad natural para enganchar y modular el sistema inmunológico y la circulación sanguínea durante largos períodos de tiempo en el cuerpo.

Eritrocitos

Glóbulos Rojos, Hematíes o Eritrocitos

Harvey Lodish, es doctor en Biología y profesor de bioingeniería en el MIT o Instituto Tecnológico de Massachussets -mejor centro mundial sobre tecnología- y miembro del Instituto Whitehead (es una institución de investigación sin fines de lucro de renombre mundial dedicada a mejorar la salud humana a través de la investigación biomédica básica). Harvey Lodish es además fundador de Rubius Therapeutics y ha afirmado:

“Actualmente, el tratamiento más eficaz para la PKU es una estricta dieta que disminuye la cantidad de fenilalanina en el cuerpo. Rubius Therapeutics ha desarrollado y pre-validado clínicamente una glóbulo rojo terapéutico capaz de reducir enzimáticamente los niveles de fenilalanina en suero humano. Al reducir continuamente los niveles de fenilalanina en la sangre, este nuevo glóbulo rojo terapéutico posee la promesa permitir a los pacientes con PKU vivir con normalidad, sin dietas muy restrictivas. Los glóbulos rojos se pueden producir y diseñar para poseer enormes propiedades bioterapéuticos. Pueden llegar a pasar hasta cuatro meses circulando en la sangre, proporcionando así una oportunidad para realizar tratamientos terapéuticos largos. Los glóbulos rojos tienen también profundos efectos sobre el sistema inmunológico y  pueden incluso finalmente transformar la manera en que tratamos las enfermedades autoinmunes y las alergias.”

Harvey Lodish

Harvey Lodish

Para los que estéis interesados en conocer más sobre el tema os dejo los siguientes enlaces, pero os aviso que están todos en inglés:

  1. Flagship Ventures Launches Rubius To Develop Red-Cell Therapeutics™. Following 18 Months of Technology Development, Company Advances Breakthrough Therapeutic Platform with $25M of Initial Capital
  2. Acerca de Flagship VentureLabs.
  3. Rubius Therapeutics Springs Out of Flagship VentureLabs to Take on PKU with Red Cell Therapeutics.

 

34 Comments so far:

  1. Agata dice:

    Si buscan conejillos de indias yo me apunto y con urgencia, rodolfo!!

  2. Parece genial!!, alguien ya lo ha probado , o aún están en estudios?

    • No tengo, Sonia, desgraciadamente, más información que la que os he puesto. En cuanto tenga más información os la comentaré. Quiero entrevistar a mi compañera bióloga para que me cuente más. Si lo logro, será el tema de la siguiente entrada de mi blog. Saludos!

  3. ademas tengo un hijo PKU de 26 años su taratamiento es con PKU3 Advanta, u dieta estricta, es un Pku Clasico

    • Buenos días Sonia. Qué tal se encuentra tu hijo? Si sigue la dieta de manera estricta imagino que estará fenomenal. Muchísimas gracias por leernos y dejar tu comentario. Nos animas a seguir en la brecha con nuestra labor. Un saludo!!

      • Esta genial , por cierto, los invito a visitar nuestra pagina facebook: HISTORIAS CON PKU,FENILCETONURIA DE NECOCHEA AL MUNDO- podrán publicar allí también, y dejar vuestros testimonios de vida, se trata de una pagina que ademas contiene, un libro de cuento infantiles para niños PKU, en ella encontraran información, algunas novedades, y por supuesto vuestras publicaciones, que nos sirven para seguir rodando la vida… gracias, Rodolfo. Espero tu
        visita.

        • Gracias Sonia,
          He visitado vuestra página en Facebook. Somos muy pocos PKU y es bueno que estemos interconectados y comunicados. Muy buena idea lo del libro infantil. Enhorabuena! Seguimos en contacto. Un saludo!!!

  4. Irasema Valle Leyva dice:

    Hola yo tengo una niña de tres años PKU clasica soy de Los Mochis Sinaloa .. Me apunto

    • Hola Irasema! Qué tal está tu hija? Se toma la fórmula especial con normalidad? Te mando un saludo desde España para ti y para todas las familias con PKU de México que nos leen y siguen. Muchas gracias por tu comentario. Nos animas a seguir con nuestro trabajo. Nos sigues también en Facebook? Tenemos una página en Facebook donde interactuamos mucho. Podrías enviarnos algunas recetas de comida típica de tu país adaptada a la PKU. Sería muy interesante. Anímate! Un saludo.

      • Retta dice:

        That’s cleared my thoughts. Thanks for contribution.

      • Irasema Valle dice:

        Esta muy bien gracias a Dios aqui saben muy poco es el unico caso en el estado de Sinaloa .. Lleva su dieta y toma su forrmula Phenex 2 .. Que pagina de facebook puedo seguir para etar al tanto ? Mi facebook es Irasema Valle .. Saludos

  5. mariela zavala dice:

    hola soy de ecuadory tengo un hijo de 4 años y tiene pku y quiera su ayuda mi hijo ae llama Mario Calle y yo Mariela Zavala

  6. Virgínia dice:

    Tenho um pku clássico faz dieta e está disponível para pesquisa.Sou do Brasil, Minas Gerais.

    • Desculpe-nos, mas não falam Português. Falamos Espanhol, Inglês e Francês. Estou usando o Google Translator. Se você perguntar sobre o status da pesquisa no Brasil, acredito que a investigação desta terapia para PKU está sendo feito nos Massachusetts (USA), mas eu não sou inteiramente certo.

  7. Natalia navarretr dice:

    Yo tengo un hijo de 1 año 4 meses, me apunto por si necesitan ayuda

  8. Kelky dice:

    Rodolfo, tenho uma filha de sete anos que é PKU. Sou de Minas Gerais, Brasil, e gostaria muito de ter mais informaçoes sobre esta pesquisa.

  9. Aurora dice:

    Meu sonho ver minha filha poder comer de tudo CREIO QUE MUITO EM BREVE VEREI A CURA NELA

  10. Marién dice:

    Muchas gracias, Rodolfo.

  11. Norma dice:

    hola a todos, seria magnifico que pronto aprobaran esa investigación ya que es de suma importancia para nuestros niños que padecen esta condición metabólica, Soy Norma de México, del estado de Veracruz. Y también tengo un bebe de año 5 meses con PKU y con su dieta restringida

  12. Angela Remunini dice:

    Olá! Tenho uma filha de 19 anos que tem fenil clássica faz o tratamento deste q nasceu e não tem sequela nenhuma e sobre a matéria a cima se precisarem d cobaias ela gostaria de ser voluntária.

  13. María José dice:

    Hola tengo un niño de 2 meses con pku y me gustaría ayuda , soy de Guerrero negro bcs

    • Agata Bak dice:

      Hola, María José, ¿de qué país eres? Te comento que lo más fácil es ponerse en contacto con los pacientes de tu país, porque realmente desconocemos las condiciones locales. Si usas el facebook, hay un grupo, se llama “jóvenes PKU y OTM”, donde hay mucha gente de todo el mundo. Quizás sería buena idea empezar por allí. Saludos

  14. Vilma L Negron Rodriguez dice:

    Gracias por compartir tan interesante información.

  15. […] de Google Analytics por temor a descubrir que después del éxito de mi última entrada sobre los Glóbulos Rojos Terapéuticos la página había entrada en modo pérdida total de […]

  16. Chio dice:

    Hola tengo un bebe d 4 meses con PKU y me interesa todo lo relacionado con el tratamiento o mejor calidad de vida para mi hijo. Somos de Guadalajara en México.

  17. Rocio dice:

    Hola tengo un bb d 4 meses con PKU y me interesó mucho la investigación, somos d Guadalajara, México. Cualquier adelantó m gustaría estar informada. Gracias

Deja un comentario

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *